Адъювантная терапия меланомы BRAF V600. Первый официоз от FDA про Тафинлар и Мекинист

Тафинлар и Мекинист. Адъювантная терапия меланомы

23 октября. Городок под названием Базель.

«Новартис» объявила о том, что комбинация Тафинлар (дабрафениб) + Мекинист (траметиниб) при использовании для адъювантной терапии пациентов с полностью удаленной хирургическим путем меланомой и имеющим мутацию BRAF V600, названа FDA  «прорывной методикой лечения» (Breakthrough Therapy Designation).

Конечно в FDA не просто об этом сказали, а выдали соответствующую бумажку с печатями.

Повторять данные я тут не буду и если кому интересно, то просто читаем о результатах КИ: Адъювантная терапия меланомы Тафинлар+Мекинист

Источник: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-combination-adjuvant-therapy-tafinlarr-mekinistr-receives-fda

********************

Немного про термин «прорывная методика лечения» (Breakthrough Therapy Designation). Дело в том, что я не совсем понимал как сие перевести правильно и пришлось обратиться к старшим товарищам 🙂

Такие понятия всегда сложно переводить,особенно дословно.

Это юридический термин и внесён он FDA после утверждения Конгрессом США в 09.07. 2012 году  902 части (секции)  актa (имеет силу закона) , называемого «Food and Drug Administration Safety and Innovasion Act». В применяемой сегодня терминологии, в соответствие с принятым актом, FDA использует 4 термина :» Accselereted Approval, Fast Track and Priority Review»  и вышеупомянутый  «Backthrough …»  — препарат, применявшийся в комбинации с другим (другими) препаратом (препаратами), либо как единственное средство для лечения угрожающих жизни заболеваний (заболевания). И показавший на предварительных ранних стадиях КИ результаты , превосходящие эффект от уже применяемых препаратов.

Разработчик подаёт в FDA заявку на получение данного статуса для препарата и в случае положительного решения средство затем получает статус «Priority Review». Таким образом получения «прорывного статуса» ещё не означает ,что лекарство -«настоящий прорыв» в лечении ,это процедурный термин. С получением данного статуса начинается ускоренное изучение (ки) и прочее, чтобы ускорить широкое внедрение средства, сочетания средств и т.д. БЮРОКРАТИЯ, но видимо нужная. Каждый из уровней отвечает на определённые вопросы. Так «Аксселерайт. …» проводится после получения разрешения на продажу средства и является 4-ой стадией КИ. Где проверяется безопасность средства при использовании в открытой продаже и оно может ыть снято «с полок» и запрещено к использованию,если выявится серьёзная побочка угрожающая жизни

Но побочки и так выявляются! Да, но выявляются побочки (в КИ 1-3) НЕПОСРЕДСТВЕННО СВЯЗАННЫЕ с применяемым средством. Невозможно проверить перекрёстное влияние препаратов ,когда у человека другие хронические заболевания на этих стадиях КИ. А ст. 4 КИ может выявить именно такого рода проблемы. И тогда препарат снимается с «полок» и запрещается к применению. Есть тому примеры..

**********************

Короче, мне скоро вообще ничего делать не нужно будет 🙂

Спасибо Владимиру за ссылку и Алексу за подробное разъяснение нюансов.

5 комментариев

  1. Я правильно понимаю, что это сочетание препаратов не оправдало своих ожиданий в лечении? Побочные эффекты не дадут полного лечения..

  2. Олеся , вы ошибаетесь!! Препараты как раз оправдали своё назначение ,только первоначально они использовались для монотерапии и назначались по уже отлаженным протоколам. Сочетание этих средств стало изучаться позднее и когда выяснилось ,что это сочетание эффективно(см. посты этого блога) FDA переводит эту методику лечения в разряд «прорывных»,что позволяет сократить время на дополнительные исследования и утвертить окончательный протокол лечения,как стандартный. Вас смутило,то что я написал о 4ой стадии исследований ,оно проводится после внедрения методики лечения(в качестве как первой так и второй линии терапии- это уже из разряда учебного пособия для стажёров). В качестве примера : многолетнее исследование эффективности интерферона(IL-2- интролейкин 2) при стадии 2а,2б меланомы показало НЕЭФФЕКТИВНОСТЬ препарата статистически и это при наличии сильных побочек к тому же. А выше ,я говорил о выявлении такого рода проблем,которые требуют ограничения применения или вообще снятия с производства. Именно длительное изучение воздействия лек.средства и предпологает 4я стадия КИ.См. тогда методика внедрения препарата была другая,но где сейчас Эритромицин(антибиотик)- спустя много лет выяснилось ,что он влияет но остроту слуха,вызывая глухоту. Так что лечитесь и не пугайтесь,а лучше будте здоровы!!

    1. а еще эритромицин увеличивает перистальтику и способствует дефекации. препарат Мотилиум слышали? это и есть эритромицин 🙂 широко применяется в реанимации при парезах кишечника:) это к слову…
      Аlex, а почему неэффективный интерферон по прежнему остаётся на плаву, даже в штатах?

      1. Иван,добрый день. Эритромицин-антибиотик из группы макролидов. Мотилиум-действующее вещество -домпередон относится к прокинетикам. Интерферон не снят ,как стандартное средство при стадии 2 меланомы. Т.е. формально протокол существует и сегодня. Но малая эффективность применения говорит сама за себя. Протокол и был в США разработан. Есть статья или комент по этому поводу в блоге.

Leave a Reply

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *